La técnica fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Agencia de gobierno (FDA) la agrupación de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, medicamentos, cosméticos y aparatos médicos, entre otras cosas.
Es el primer tipo de terapia genética que se encuentra en el mercado y se trata de medicamentos potentes que reproducen células orgánicamente, para combatir el cáncer sanguíneo y ciertos tumores, aunque hay que destacar que los costos para adquirirlos serán elevados.
Hasta el momento, la primera privilegiada en utilizar la técnica fue Emily Whitehead, una niña que a la edad de 6 años estaba a punto de morir y ahora lleva más de cinco años libre de la enfermedad. "Los médicos dijeron que no iba a mejorar con la quimioterapia. En abril de 2012 me inscribí en un ensayo clínico de fase I en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP). Fue muy experimental, pero mi mamá y mi papá sabían que teníamos que probar algo diferente para tratar mi cáncer.
Fuí el primer paciente pediátrico en el mundo en recibir células T genéticamente modificadas para ayudar a combatir mi leucemia. Yo estaba muy enferma después de recibir mis nuevas células y estuve en la unidad de cuidados intensivos pediátricos (PICU) durante varias semanas en un ventilador.
Luché muy duro y sobreviví porque mi increíble equipo médico trabajó todo el día para averiguar por qué me enfermé y cómo mejorarme", afirmó la pequeña luchadora. La leucemia es un cáncer que afecta los glóbulos blancos (un tipo de células de la sangre) y es uno de los tipos más comunes de cáncer en niños. En las personas con leucemia, la médula produce glóbulos blancos anormales.
Dichas células reemplazan a las células sanguíneas sanas y así dificultan que l a sangre cumpla su correcta función. La enfermedad puede desarrollarse lenta o rápidamente. Los síntomas de quienes la padecen incluyen: infecciones, fiebre, pérdida del apetito y cansancio, entre otros.
Además, los factores de riesgo para la leucemia en niños incluyen: tener un hermano o hermana con esta enfermedad, tener ciertos trastornos genéticos o recibir tratamiento con radiación o quimioterapia.
El tratamiento CAR-T que se llamará Kymriah funciona utilizando y reprogramando los glóbulos blancos de los pacientes, para atacar el tumor que lo este afectando. Es decir, que Kymriah requiere una fabricación personalizada, individual e intransferible.
"Esta es una nueva manera de tratar el cáncer", declaró el doctor Stephan Grupp del Hospital Pediátrico de Filadelfia y el primero en tratar a la niña. En diversos estudios médicos la cura logró erradicar el cáncer del 83% de los participantes en solo tres meses y se estima que costará un total de 475.000 dólares. Sin embargo es una gran ayuda y esperanza para quienes deben luchar a diario por su vida tratando de vencer al cáncer.
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